As doenças raras reúnem um grupo de cerca de 7 mil enfermidades, segundo o Panorama para Doenças Raras 2024 da revista científica The Lancet. São chamadas de raras porque afetam um número relativamente pequeno de pessoas em comparação com as doenças mais comuns. No entanto, quando avaliados como um único grupo, os pacientes raros podem alcançar 300 milhões de pessoas. No Brasil, a estimativa é que 5% da população tem alguma doença rara, o equivalente a 10,1 milhões de pessoas.
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